過去大部分罕見病，都是無法治癒的，但是這個情況很可能會逆轉。香港大學病理學系臨床教授林青雲說，有一種取材自細菌的新技術，在不久的將來，或可正面對抗罕見病，他甚至認為這是能夠治癒罕見病的終極方案，所以香港更有立法的逼切性，迎接新技術來臨。
新療法明年或得諾貝爾奬
CRISPR（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats）基因編輯是近年醫學界一個火熱項目，CRISPR是存在於細菌中的一個基因組，當中含有曾經攻擊過該細菌病毒的DNA片段。細菌透過這些DNA片段來偵測並抵抗相同病毒的攻擊，並摧毀其DNA。
「CRISPR通過藥物作靜脈注射到人體，藥物會走勻全身，進入細胞，由於它只是一個酶帶着一截DNA，搜索到合適位置時，會消滅有問題的DNA，並將所帶的正常DNA放進去。」林青雲說，這可不是天方夜談，而是切切實實在進行中的事：「可能明年會贏得諾貝爾奬，到時大家便會明白。」
立法才是最終極的方法
用CRISPR技術去對付罕見病，是最容易治療到的，因為罕見病患者有可能只是一個基因出錯：「即是一粒螺絲壞了，就換一粒螺絲而已。比較起糖尿病，至少有200至300個基因出錯，相對更容易醫。」林青雲說，要等病人出生之後再進行基因更換，才是治療最佳時機。
「但我們要做好準備，免得到時又說CRISPR不能在香港應用。」林青雲教授說，立法始終是最終極的方法，保障到現在和未來的病人。
